全球首个CRISPR基因编辑疗法Casgevy获批上市
发表于 2026-06-26 09:17:22
来源：
儿女成行网 
用于治疗镰状细胞病和β地中海贫血。全球通过编辑患者自身的首个市造血干细胞来修复基因缺陷，从而避免终身输血。基因该疗法由Vertex Pharmaceuticals和CRISPR Therapeutics联合开发，编辑这一里程碑标志着基因编辑从实验室走向临床，疗法为遗传性疾病患者带来了新的批上希望。英国药品和健康产品管理局（MHRA）近日正式批准了全球首个基于CRISPR基因编辑技术的全球疗法Casgevy，首个市 来源：BBC News – CRISPR gene-editing therapy approved in UK |
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